أطلقت شركة أمريكية للتكنولوجيا الحيوية تجارب سريرية في كولومبيا لاختبار علاج جديد مصمم لعكس عملية الشيخوخة ، وبالتالي علاج الأمراض المرتبطة بالعمر ، وفقًا لتقارير إخبارية.
ولكن لسرقة رشفة من هذه النافورة المزعومة من الشباب ، يجب على المشاركين في التجربة أولاً دفع أكثر من مليون دولار - وهو رسم يبدو أكثر فلكية عندما تفكر في أن معظم التجارب السريرية إما مجانية أو تقدم للمشاركين تعويضًا ماليًا ، وفقًا تقرير OneZero ، منشور متوسط حول التكنولوجيا والعلوم.
وتدير التجربة الباهظة شركة Libella Gene Therapeutics ، وهي شركة مقرها كانساس يعلن موقعها على شبكة الإنترنت أن "المستقبل هنا". أعلنت الشركة عن نيتها اختبار علاجاتها لمكافحة الشيخوخة في كارتاخينا ، كولومبيا ، في 2018 ، وبدأت في التجنيد للمحاكمات في أكتوبر من هذا العام. باستخدام علاج أحادي الجين ، تهدف Libella إلى "منع أو تأخير أو حتى عكس" الآثار العامة للشيخوخة ، وكذلك علاج الأمراض التي تظهر في الشيخوخة ، مثل مرض الزهايمر ، وفقًا لـ ClinicalTrials.gov.
في الواقع ، في بيان صحفي لها ، تفاخرت الشركة ، دون دليل ، بأن علاجها الجيني "قد يكون أول علاج في العالم لمرض الزهايمر". يطرح الادعاء الجريء سؤالاً واضحًا: هل سينجح العلاج حقًا؟
إجابة مختصرة: لا أحد يعرف حقًا ، لكن حقيقة أن Libella قامت بشحن عملياتها بعيدًا عن متناول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لا تبعث على الثقة ، حسبما قال الخبراء لـ OneZero.
علاج للشيخوخة؟
على عكس كريمات الوجه المضادة للشيخوخة التي تخفف العلامات السطحية للشيخوخة ، يهدف علاج Libella إلى عكس الشيخوخة من الألف إلى الياء ، إذا جاز التعبير ، بدءًا من مستوى جيناتنا. على وجه التحديد ، يهدف العلاج الجيني إلى إطالة تيلوميرات المرضى - وهي الهياكل التي تغطي أطراف الكروموسومات وتمنع المواد الوراثية الموجودة في الداخل من التآكل. ينمو التيلومير أقصر في كل مرة تنقسم فيها الخلية ، وعندما تصل الهياكل إلى طول حرج ، إما أن تتوقف الخلايا عن الانقسام أو الهلاك ، وفقًا لطب ستانفورد.
تقول النظرية ، إذا قمت بإعادة بناء التيلوميرات القصيرة للجسم ، فقد يتم طرح عملية الشيخوخة في الاتجاه المعاكس. هذه ليست فكرة جديدة. تشير العديد من الدراسات على الفئران إلى أن استخدام العلاج الجيني لإطالة التيلوميرات يمكن أن يعكس علامات معينة للشيخوخة في الحيوانات. أثارت دراسة أجريت عام 2015 من ستانفورد تأثيرات مماثلة في الخلايا البشرية المعزولة. أدى العلاج إلى إطالة تيلوميرات الخلايا عن طريق التلاعب بقريب من الحمض النووي ، يسمى RNA ، والذي يساعد الخلايا على بناء البروتينات.
يهدف علاج Libella إلى مساعدة الخلايا على إعادة بناء التيلوميرات عن طريق تنشيط الجين في الحمض النووي الذي يتم إيقافه عادةً. الجين ، المسمى TERT ، يحتوي على تعليمات لبناء بروتين يسمى "الإنزيم تيلوميراز" ، وهو إنزيم يضيف الجزيئات إلى نهاية التيلوميرات ويمنع الهياكل من التقصير أثناء تكرار الخلية ، وفقًا لتقرير عام 2010 في مجلة الكيمياء الحيوية.
ساعد المسؤول العلمي الرئيسي في شركة Libella ، عالم الأحياء الجزيئية William Andrews ، في الأصل على تحديد إنزيم التيلوميراز البشري في شركة التكنولوجيا الحيوية Geron. في وقت لاحق ، رخص علاجًا جينيًا بناءً على اكتشاف Libella ، وفقًا لـ OneZero. وقال اندروز للنشر "لا استطيع ان اقول السبب الوحيد للشيخوخة لكنه يلعب دورا في البشر."
سيتم اختبار علاجات أندروز قريبًا في كولومبيا ، حيث سيتلقى أحدهم البالغ من العمر 79 عامًا العلاج المضاد للشيخوخة في الشهر المقبل ، وفقًا لـ OneZero. ستشمل تجربة مكافحة الشيخوخة أربعة مشاركين آخرين فوق سن 45 وتركز على التحقق من أن العلاج "آمن ومحتمل" ، مما يعني أنه لا يؤذي المرضى أو يسبب آثارًا جانبية غير مقبولة.
ستستخدم تجربتان أخريان نفس العلاج ولكنها تهدف إلى "منع أو تأخير أو حتى عكس تطور" مرض الزهايمر ونقص تروية الأطراف الحرجة ، وهي حالة مرتبطة بالعمر حيث تصاب الشرايين بإعاقة شديدة. يجب تشخيص المشاركين في هذه التجارب بالفعل مع الاضطرابات.
بعد العلاج ، سيبقى المشاركون في جميع التجارب الثلاث في العيادة لمدة 10 أيام لمزيد من المراقبة ، ثم يعودون على فترات منتظمة لإجراء الفحوصات خلال العام التالي.
الخبراء قلقون
يتضمن العلاج الجيني ل Libella حقنة لمرة واحدة يتم تسليمها من خلال IV. يستخدم علاج الزهايمر نفس الصيغة لكن الأطباء يقومون بحقن المنتج في سائل العمود الفقري للمريض. داخل المنتج ، يحمل الفيروس المعدل جين TERT في الخلايا ويحقن المادة الوراثية في حمضها النووي. لا يمكن للفيروسات المعدلة أن تنقل الأمراض إلى الناس ، ولكن بجرعات عالية بما فيه الكفاية ، يمكن أن تثير الجراثيم استجابة مناعية ضارة في المريض ، وفقًا لدراسة أجريت على الحيوانات عام 2018. امتنع ممثلو Libella عن تحديد مقدار الجرعة التي سيحصل عليها المشاركون في التجارب السريرية.
قال أندروز لـ OneZero: "كل ما يمكنني قوله هو الكثير".
جانبا من الآثار الجانبية المحتملة ، حقيقة أن علاج Libella سيتم إعطاؤه خارج نطاق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، وفقا لخبير. أخبر لي تورنر ، عالم الأخلاق الحيوية في جامعة مينيسوتا ، OneZero أنه "على الرغم من أن الشركة مقرها في الولايات المتحدة ، إلا أنهم تمكنوا من إيجاد طريقة للتهرب من القانون الفيدرالي الأمريكي من خلال الذهاب إلى ولاية قضائية حيث من السهل الانخراط في هذا النشاط."
وقال تورنر إن رسوم الدخول البالغة مليون دولار مثيرة للقلق أيضًا ، نظرًا لأن معظم التجارب السريرية لا تفرض على المرضى أي شيء للدخول. أخبر أندروز OneZero أن الرسوم مبررة لأنها تكلف الشركة مئات الآلاف من الدولارات لصنع منتج كاف لعلاج شخص واحد فقط.
وأضافت أن ظهور التجارب على ClinicalTrials.gov ، وهو سجل رسمي تحتفظ به المعاهد الوطنية للصحة ، لا يعزز مصداقيتها. وأضافت أنه يمكن التلاعب بسهولة في قاعدة البيانات الآلية و "يمكن استخدامها أساساً كمنصة تسويق".
ويهتم أيضًا أصحاب المصلحة الآخرون في الأعمال التي تطيل التيلومير. أخبر مايكل فوسيل ، مؤسس ورئيس شركة Telocyte الناشئة للتكنولوجيا الحيوية ، OneZero أن العلاج الخاص بشركته مشابه لعلاج Libella - والفرق هو أن Telocyte تسعى للحصول على الموافقة من خلال FDA. وقال "نخشى أن يحدث خطأ ما ، سواء كان ذلك من ناحية السلامة أو الفعالية".
ولكن حتى في أفضل الحالات ، حيث لا يتضرر أي مريض ، قد لا يقدم علاج Libella أي فوائد صحية ملحوظة. تشير بعض الأبحاث إلى عدم وجود صلة بين طول التيلومير والشيخوخة.
على سبيل المثال ، فحصت دراسة نشرت هذا العام أكثر من 261000 شخص تتراوح أعمارهم بين 60 و 70 عامًا ، ولم تجد أي ارتباط بين أطوال التيلومير للمشاركين والنتائج الصحية المرتبطة بالعمر ، بما في ذلك وظيفتهم الإدراكية العامة ، والسلامة العضلية وعمر والديهم . ارتبطت التيلوميرات الطويلة بانخفاض خطر الإصابة بأمراض القلب التاجية مقارنة مع التيلوميرات القصيرة ، ولكن تم ربط طول التيلومير الطويل أيضًا بخطر الإصابة بالسرطان.
وأشار المؤلفون إلى أن "إطالة التيلومير قد تقدم مكاسب قليلة في الحالة الصحية لحياة لاحقة" وتؤدي إلى زيادة خطر الإصابة بالسرطان.
يبقى أن نرى ما إذا كانت Libella قد استفادت حقًا من ينبوع الشباب ، ولكن نظرًا للطبيعة المريبة للتجارب السريرية ، فقد يرغب المشاركون المحتملون في توخي الحذر قبل الانتقال إلى كولومبيا والحصول على مليون دولار للحصول على فرصة للعيش لفترة أطول.
